資料顯示，一種藥物從篩選到成功上市，平均需要10餘年的時間，研發成本更是高達近3.5億美元。此外，臨床階段的候選藥物淘汰率高達90%。
其實，國外相關的藥物篩選平台很多，不過一般都是各大藥企和機構持有自己相應的數據，這些數據比較敏感，涉及各種數據樣本、個人隱私等，很少會對外開放。所以，罕見病的藥物研發一直缺乏廣泛的有效數據。
當然，目前國內也有較多的藥物篩選平台，不過大部分都是通用型平台，很少有專門針對罕見病的。對於罕見病有效治療的藥物分子篩選以及研究，在國內也是處於剛剛起步的階段。目前，該項目平台還在研究完善階段。 |
