中評社北京3月11日電／據中國青年報報道，中國2000多萬罕見病患者的希望之燈更亮了。繼2019年之後，今年的政府工作報告再次提出，要“加強罕見病用藥保障”。
看到這條內容，全國人大代表、山西醫科大學血液病學研究所所長楊林花忍不住點贊：“政府工作報告涉及的是我們國家方方面面的事務，單獨把罕見病拿出來說，很不容易。”
根據世界衛生組織的定義，罕見病是指患病人數占總人口0.65‰－1‰的疾病。
國家衛健委公布的數據顯示，目前共有60餘種罕見病用藥在國內獲批上市，其中已有40餘種被納入國家醫保目錄，涉及25種疾病。在去年12月的國家醫保談判“靈魂砍價”後，又有7種罕見病藥品談判成功，被納入最新版的國家醫保藥品目錄，價格平均降幅達65%。
越來越多的罕見病患者不僅被看見，而且能用上“救命藥”，能看到生的希望。
“任何小群體都不該被放棄”
擔任全國人大代表以來，楊林花一直在為罕見病患者的救治問題建言獻策。作為血液病專家，她曾遇到一些血友病患者。有數據顯示，血友病的社會人群發病率為5－10人／10萬人，2018年5月被列入我國《第一批罕見病目錄》。血友病患者的血液中缺少一種凝血因子，需要經常反覆注射凝血因子，才能保證正常的凝血功能。
去年，用於治療B型血友病（凝血因子IX缺乏症）的藥品“人凝血因子IX”被列入最新調整後的國家醫保藥品目錄。與之一同被納入醫保範圍的還有6種罕見病藥品，其中包括用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的諾西那生鈉注射液，這款“救命藥”原價70多萬元／針，年治療費用超過100萬元，納入醫保後降價至3萬多元／針。當時國家醫保談判人員說的一句話成為“金句”：“任何一個小群體都不應該被放棄。” |
