從企業反饋來看，71%的企業認為《清單》中品種研發難度大，從經濟效益、適應症、臨床用量、技術難度、鼓勵政策、知識產權保護、劑型等方面來看，品種研發成本較高。
“研發難度大，產品利潤低，是難吸引藥品生產企業的主要原因之一。”長期專注兒童用藥的達因藥業集團總裁楊傑表示，兒童藥生產工藝往往比成人藥要求更高，且規格小工藝複雜，成本也高。同時，多數兒童藥由於口味的要求添加矯味劑，也是額外的成本。再加上，兒童的常見病往往都有季節性，在發病低的時間段，生產線閑置，攤銷成本增高；較成人藥不夠龐大，且各年齡層的不同用藥以及僅可供兒童使用的特殊劑型、規格的藥品使市場過於細化，市場規模受限。
楊傑坦言，兒童用藥規格小，劑量準確性要求高，劑型和順應性個體化明顯，臨床試驗實施難度大，但同時，定價沒有優勢，成本高，投入大，導致很多企業不願意投入財力或精力。所以提高企業投入回報率，是激發企業提高兒童藥物研發動力的關鍵所在。
政策亟待優化
對於解決目前兒童用藥不足現狀，專家指出，制定延長兒童藥物的保護期、稅收減免等優惠政策，鼓勵藥廠研發和生產的積極性，加大兒童新藥的開發力度，研發符合兒童用藥特點、安全有效、更適合兒童使用的新型制劑。
“雖然近年來兒童用藥政策有所改善，但綜合來看，吸引力仍然不足。”楊傑說，在實際操作上，兒童用藥雖有一些優惠政策，但在藥物採購、定價層面缺乏強制規定，政策的連貫性、系統性及精准性有待完善。
楊傑認為，目前我國兒童用藥存在藥品品種、劑型、規格少，順應性差及說明書不完善等問題，解決我國兒童用藥問題是一項長期複雜的系統工程，涉及研發、生產、使用、監管、定價、醫保、稅收等多領域多部門。2019年新修訂的《藥品管理法》明確將兒童用藥納入鼓勵和支持範圍，為兒童用藥的發展提供了法律保障，她建議下一步加強各部門間的溝通協調及引導，做好配套政策法規的制定完善和落地實施。遵循“量身定制兒童用藥”的總體思路，由政府牽頭，發揮企業主體作用，聯合醫療及科研機構、制藥企業、藥品監管部門等相關部門和機構，制定具有我國特色的兒童用藥政策法規，保障我國兒童用藥的可及性和安全性。 |
