中評社北京8月8日電／據北京頭條客戶端報道，日前，網絡流傳“治療罕見病‘脊髓性肌萎縮症’特效藥物需‘70萬元一支’天價，且國內價格遠高於國外”引發社會關注。“脊髓性肌萎縮症”是什麼病？為何藥價如此昂貴？該藥在國內外市場真的售價懸殊嗎？
脊髓性肌萎縮症是什麼病
據國家兒童醫學中心、北京兒童醫院神經內科主任醫師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮症（SMA）對兒童是一種致命疾病，通常有80%的Ⅰ型患者不能活過2歲；Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎並發症；Ⅲ型雖然不會影響壽命，但患者會全身無力，給其和家庭造成巨大的疾病負擔和精神痛苦。
湖南省兒童醫院神經內科副主任醫師吳麗文稱，這種疾病以脊髓和下腦幹中運動神經元變性、丟失為特征，是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。
專家表示，我國SMA在新生兒中發病率約為1／6000到1／10000，目前約有SMA患者3萬多名，但新生兒中的致病基因攜帶率約為1／50，危險性很高，因此進行大規模產前篩查非常重要。
諾西那生鈉注射液是什麼藥
專家介紹，諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮症的反義核苷酸治療藥物，也是國內首個獲批治療脊髓性肌萎縮症的進口藥物。醫生通過鞘內注射（通過腰穿將藥物注射到體內）的方式，給患者用藥。
吳麗文告訴記者，患兒在確診後需盡早用藥：第一年需要注射6次藥物，頭2個月需注射4針；之後每4個月需注射1針。
吳麗文說，部分患兒在注射用藥後，運動能力有一定程度恢復。湖南一名2歲11個月大的患兒諾諾今年5月開始注射該藥，目前已注射4次。治療後，諾諾的運動能力得到較好恢復。 |
