在日本生活工作的楊女士告訴記者，當地部分居民和專家對將價格極高的該藥納入醫療保障表示了擔憂和不滿，認為這將威脅保障經費的平衡與安全，擠占其他發病更廣、需求更迫切的病種被納入保障體系的機會。
多名專家認為，高價罕見病藥產生有其特殊性，目前無論是用集中採購談判還是納入醫保方式，推動其降價均有現實困難。
湖南省衛生部門相關負責人表示，此前一些罕見病用藥問題得以成功解決，是因為我國人口基數大，部分病種的罕見病患者並不“罕見”，醫保部門可以利用以量換價等價格談判手段，促成企業降價，與現行保障制度形成共同利益。但從長遠來看，還有很多罕見病新藥臨床總量少，很難議價。因此真正解決罕見病用藥難、用藥貴的問題，需要積極發展商業保險，綜合利用慈善、救助等社會資源為患者減負，有關部門還應加快仿制藥研發和一致性評價，從根本上提高相關藥品的可及性。 |
